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欧盟批准Vertex囊性纤维化蛇粉风湿灵物Kalydeco

更新时间:2020-03-08 02:10:02

  福泰制药(Vertex)7月31日宣布,药物Kalydeco(ivacaftor)获欧盟委员会(EC)批准,用于囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因中存在8种非G551D门控突变(non-G551D gating mutations)之一的6岁及以上囊性纤维化患者的治疗。

  此次获批,是基于二部分、随机、双盲、安慰剂对照III期研究的第一部分数据,该研究在39例携带非G551D门控突变的6岁及以上囊性纤维化(CF)患者中开展。第一部分数据表明,Kalydeco使肺功能(FEV1)、汗液氯化物、身体质量指数、CFQ-R得分均取得了统计学意义的显著改善。该项研究的第二部分数据已于2019年6月提交至欧洲囊性纤维化协会会议,数据表明,Kalydeco在研究的第一部分中所取得的改善,在整个治疗24周中均能够维持。该项研究中的安全性与在G551D门控突变患者中开展的III期研究一致。

  Kalydeco是首个靶向囊性纤维化(CF)根本病因的药物,可使G551D突变患者体内缺陷性CFTR蛋白发挥正常功能。G551D突变是一种常见的门控突变,该突变损害了ATP介导的通道调节。

  此次获批的8种非G551D门控突变包括:G178R,S549N,S549R,G551S,G1244E,S1251N,S1255P和G1349D。在欧洲,约有250例患者携带这8种非G551D门控突变。

  关于Kalydeco:

  Kalydeco于2019年首次获FDA及EMA批准,用于治疗CFTR基因存在至少单拷贝G551D突变的6岁及以上囊性纤维化(CF)患者。此外,FDA于2019年6月批准Kalydeco用于携带9种非G551D门控突变中任意一种突变的6岁及以上CF患者,包括:G178R,S549N,S549R,G551S,G1244E,S1251N,S1255P,G1349D或G970R。

  关于囊性纤维化(CF):

  囊性纤维化(CF)是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病,该病困扰着全球约7万人。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸困难及反复感染。

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